美國坦普爾大學研究人員21日說，他們利用基因組編輯技術，首次成功地把愛滋病病毒從培養的人類細胞中徹底清除。
「這是朝著永久治愈愛滋病方向邁出的重要一步，」參與研究的卡邁勒‧哈利利教授在一份聲明中說，「這是一項令人激動的發現，但不是說目前就能進入臨床應用，它只是概念性地證明，我們走在正確的方向上。」
這項成果發表在新一期美國《國家科學院學報》上。論文第一作者胡文輝副教授表示，當今的愛滋病治療只能達到「功能性」治愈，但不能徹底治愈。因為愛滋病病毒的基因組已經整合到病人細胞基因組中，因此一旦中斷治療，病人的病情就易於復發。「如需獲得徹底根治，整合的潛伏病毒基因組就必須被完全根除」。
研究人員利用了近一年來極其熱門的CRISPR／CAS9基因剪輯技術。因簡便、價廉、多功能和高效率，這種技術也被譽為「基因組編輯的魔術手術刀」。這種技術就是通過RNA（核糖核酸）做嚮導，把Cas9酶帶到相應的位置，然後用這種酶切割病毒DNA（脫氧核糖核酸）。
胡文輝解釋說，愛滋病病毒兩端含有幾乎對等的長重復序列，利用Cas9酶剪斷長重復序列，便切除了其間的愛滋病病毒基因組，此後細胞可自我修復。
研究人員利用愛滋病病毒潛伏感染的多種細胞模型進行實驗，包括巨噬細胞、小膠質細胞和T淋巴細胞等，均成功地根除了潛在的愛滋病病毒。
胡文輝說：「成果的關鍵在於徹底根除病毒，達到治愈和預防的雙重目的。」
此外，這種方法也有望應用於清除其他潛伏性感染病毒。
但研究人員指出，目前將這一技術應用於臨床還面臨許多挑戰，包括如何把治療物質輸送到每一個感染細胞等。此外，愛滋病病毒易於變異，如何讓治療個性化，適應每個患者獨特的病毒序列也是個問題。■
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